유전자 치료, 수술 없이 안질환 치료 가능

고층 빌딩과 푸른 하늘 앞에 앉아 있는 거대한 안구 조각상

새로운 유전자 요법은 결국 전 세계적으로 대략 2,000명 중 XNUMX명에게 영향을 미치는 유전적 안 질환인 Fuchs의 내피 각막 이영양증에 대한 대체 치료법을 제공할 수 있습니다.

현재 유일한 치료법은 위험과 잠재적인 합병증을 동반하는 주요 수술인 각막 이식뿐입니다.

“이식을 하면 그 사람에게 큰 변화를 주지만, 많은 방문, 많은 안약, 많은 코페이, 필요하지 않은 치료를 받은 환자에게는 큰 문제입니다. 수술이 가능하면 정말 좋을 것입니다.” 유전자 요법 개발과 관련된 XNUMX년 연구를 주도한 오리건 대학의 연구 교수인 Bala Ambati가 말했습니다.

“이식은 이식이 필요한 환자들에게 도움이 될 뿐만 아니라 그것을 사용할 수 있었던 다른 많은 사람들(각막)에도 도움이 될 수 있습니다. 조직. "

학술지 연구 eLife, 연구자들은 희귀하고 초기 발병 버전에 초점을 맞추고 쥐를 대상으로 연구를 수행했습니다. 그들은 게놈 편집을 위한 강력한 도구인 CRISPR-Cas9를 사용하여 질병과 관련된 단백질의 돌연변이 형태를 녹아웃했습니다.


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Fuchs' 영양실조는 내피라고 하는 각막 층의 세포가 점차적으로 죽고 스트레스를 받은 세포가 구태로 알려진 구조를 생성할 때 발생합니다. 이 세포는 일반적으로 각막에서 액체를 펌프질하여 투명하게 유지하지만, 죽으면 액체가 축적되고 각막이 부어오르고 시력이 흐려지거나 흐릿해집니다.

"우리는 이 독성 단백질 발현을 멈추고 마우스 모델에서 연구할 수 있었습니다."라고 Ambati 연구소의 수석 연구원인 Hiro Uehara가 말했습니다.

"우리는 (그것을 받은 쥐에서) 우리의 치료가 각막 내피 세포의 손실을 구하고, 구타타 유사 구조를 감소시키며, 각막 내피 세포 펌프 기능을 보존할 수 있음을 확인했습니다."

Ambati는 각막 세포는 재생산이 되지 않기 때문에 앞으로 갖게 될 모든 세포를 가지고 태어난다고 말합니다. 사용과 관련된 연구의 과제 중 하나 CRISPR 이러한 세포에 대한 유전자 편집 기술은 기술적으로 어려운 과정입니다.

Uehara는 CRISPR 기술의 활용도를 높이는 혁신적인 해결 방법을 개발했으며 결국 일부 신경계 질환, 면역 질환 및 관절에 영향을 미치는 특정 유전 질환을 포함하여 비재생 세포와 관련된 다른 질병의 치료로 이어질 수 있습니다. 이 연구는 연구자들이 비생식 세포에 개시 코돈 파괴라고 불리는 기술을 적용한 첫 번째 사례입니다.

"CRISPR-Cas 시스템의 치료 표적 풀을 세포 분열이 불가능한 조직으로 확장할 가능성이 있습니다."라고 Ambati는 말합니다.

치료의 안전성을 테스트하기 위해 연구자들은 주변 조직과 다른 유전자가 치료에 의해 부정적인 영향을 받지 않았는지 확인했습니다. 미래 연구는 인간의 치료법을 조사할 것입니다. 기증자 각막 인간을 대상으로 한 최종 임상 시험을 염두에 두고 안구 은행 및 기타 동물 모델로부터.

추가 공동 저자는 존스 홉킨스 대학교, 버지니아 대학교, 유타 대학교, 매사추세츠 대학교입니다.

연구에 대한 지원은 국립 보건원/국립 안과 연구소 및 실명 예방 연구, Inc.에서 나왔습니다.

출처: 오레곤 대학

저자에 관하여

U. 오리건

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